一般社団法人再生医療ネットワーク

日本国内区分（保険適用・第一種〜第三種）および米国FDA・欧州EMA・その他海外承認を収録

作成日：2026年3月28日　｜　調査範囲：日本・米国・欧州・韓国・中国・カナダ

■ 凡例 — 日本国内区分（再生医療等安全性確保法）

区分	リスク	細胞種別	手続き
保険適用	—	薬機法承認・薬価収載製品	保険診療として提供可
第一種	高	ES/iPS細胞、他家幹細胞、遺伝子導入細胞、動物細胞	厚生科学審議会の確認・大臣への計画提出
第二種	中	自家幹細胞（培養あり）、非相同利用	特定認定再生医療等委員会の審査
第三種	低	加工体性細胞（PRP等）、培養なし・相同利用	認定再生医療等委員会の審査

日本

区分凡例：[保険適用]＝薬機法承認・保険収載、[第一種]＝iPS/ES細胞・他家細胞（高リスク）、[第二種]＝自家幹細胞培養等（中リスク）、[第三種]＝低加工体性細胞（低リスク・PRP等）

▌ 整形外科・スポーツ医学

疾患名	治療アプローチ	主な治療法・製品名	区分・承認状況
変形性膝関節症	自家培養軟骨移植（ACI）/ PRP療法	ACI・MACI・PRP注射	[第三種]
変形性股関節症	骨髄由来MSC注射	BM-MSC療法	[第二種]
半月板損傷	PRP / 間葉系幹細胞移植	PRP療法・MSC移植	[第三種]
靭帯断裂（ACL等）	PRP注射・幹細胞補助修復	PRP強化縫合術	[第三種]
骨壊死・偽関節	骨髄濃縮液注入（BMAC）	BMAC療法	[第三種]
腱板断裂	PRP・幹細胞注射	PRP腱板修復補助	[第三種]
椎間板変性症	間葉系幹細胞椎間板内注入	MSC椎間板再生療法	[第二種]

▌ 皮膚科・形成外科・美容外科

疾患名	治療アプローチ	主な治療法・製品名	区分・承認状況
熱傷・難治性潰瘍	自家培養表皮移植	ジェイス®（J-TEC）	[保険適用]
角膜上皮幹細胞疲弊症	自家培養角膜上皮移植	ネオコーネア®（J-TEC）	[保険適用]
脱毛症（AGA）	PRP頭皮注射	PRP発毛療法	[第三種]
瘢痕・ケロイド	脂肪由来幹細胞移植	ADSC療法	[第二種]
皮膚潰瘍	培養真皮・羊膜移植	テルダーミス®	[保険適用]
表皮水疱症	遺伝子修正自家培養表皮	（治験段階）	[第一種]

▌ 循環器内科・心臓外科

疾患名	治療アプローチ	主な治療法・製品名	区分・承認状況
心筋梗塞後心不全	骨格筋芽細胞シート移植	ハートシート®（テルモ）	[保険適用]
拡張型心筋症	骨髄幹細胞冠動脈内注入	TACT試験プロトコル	[第二種]
重症虚血肢（PAD）	骨髄・末梢血単核球注射	TACT治療的血管新生	[第二種]

▌ 神経内科・脳神経外科

疾患名	治療アプローチ	主な治療法・製品名	区分・承認状況
脊髄損傷	iPS由来神経前駆細胞移植	慶應iPS脊髄研究	[第一種]
パーキンソン病	iPS由来ドパミン産生細胞移植	京都大学iPS-PD研究	[第一種]
脳梗塞後後遺症	骨髄幹細胞静脈内投与	SB623（SanBio）	[第二種]
ALS	間葉系幹細胞髄腔内投与	NurOwn®（臨床試験）	[第一種]

▌ 眼科

疾患名	治療アプローチ	主な治療法・製品名	区分・承認状況
加齢黄斑変性	iPS/ES由来RPE細胞移植	住友ファーマiPS-RPE・RIKEN研究	[第一種]
角膜内皮不全	培養角膜内皮細胞移植	センタービジョン®	[保険適用]
網膜色素変性症	幹細胞由来光受容体移植	（臨床試験段階）	[第一種]

▌ 血液内科・免疫科・腫瘍内科

疾患名	治療アプローチ	主な治療法・製品名	区分・承認状況
白血病・リンパ腫	造血幹細胞移植 / CAR-T療法	allo-HSCT・キムリア®・ブレヤンジ®	[保険適用]
多発性骨髄腫	自家HSCT＋CAR-T	アベクマ®・カービクティ®	[保険適用]
再生不良性貧血	造血幹細胞移植	allo-HSCT	[保険適用]
免疫不全（SCID）	造血幹細胞遺伝子治療	（研究段階）	[第一種]

▌ 消化器内科・外科

疾患名	治療アプローチ	主な治療法・製品名	区分・承認状況
クローン病（痔瘻）	脂肪由来幹細胞移植	Alofisel®（darvadstrocel）	[第二種]
肝硬変・肝不全	骨髄幹細胞・肝前駆細胞移植	骨髄細胞経脾動脈投与	[第二種]
潰瘍性大腸炎	間葉系幹細胞投与	MSC注腸療法	[第二種]

▌ 内分泌内科・糖尿病科

疾患名	治療アプローチ	主な治療法・製品名	区分・承認状況
1型糖尿病	膵島細胞移植 / iPS由来β細胞	エドモントンプロトコル	[第一種]
糖尿病性神経障害	PRP・幹細胞神経再生	PRP神経再生療法	[第三種]

▌ 泌尿器科・産婦人科

疾患名	治療アプローチ	主な治療法・製品名	区分・承認状況
腹圧性尿失禁	自家筋芽細胞注射	筋芽細胞外括約筋注射	[第二種]
勃起障害（ED）	PRP・幹細胞陰茎内注射	P-Shot®	[第三種]
早期卵巣不全（POI）	PRP卵巣内注射	Ovarian PRP療法	[第三種]

▌ 呼吸器内科

疾患名	治療アプローチ	主な治療法・製品名	区分・承認状況
COPD	MSC静脈内投与	Prochymal（臨床試験）	[第一種]
ARDS	MSC投与	MUST試験・MARS試験	[第一種]

▌ 歯科・口腔外科

疾患名	治療アプローチ	主な治療法・製品名	区分・承認状況
歯周組織欠損	PRP・自家骨髄細胞移植	PRP歯周再生、自家骨補填材	[第三種]
顎骨再建	自家骨髄間葉系幹細胞移植	MSC顎骨再建術	[第二種]

米国（FDA承認製品を中心に）

FDA承認＝BLA（Biologics License Application）による正式承認。RMAT＝Regenerative Medicine Advanced Therapy指定。

▌ 血液腫瘍・免疫

疾患名	治療アプローチ	主な治療法・製品名	区分・承認状況
B細胞性白血病・リンパ腫	CAR-T細胞療法	Kymriah®（Novartis）	[FDA承認]
大細胞型B細胞リンパ腫	CAR-T細胞療法	Yescarta®（Kite/Gilead）	[FDA承認]
B細胞リンパ腫	CAR-T細胞療法	Breyanzi®（BMS）	[FDA承認]
多発性骨髄腫	BCMA標的CAR-T	Abecma®・Carvykti®	[FDA承認]
鎌状赤血球症	遺伝子治療（BCL11A編集）	Casgevy®（CRISPR/Cas9）・Lyfgenia®	[FDA承認]
βサラセミア	レンチウイルス遺伝子治療	Zynteglo®（bluebird bio）	[FDA承認]
血液がん・臍帯血移植	ニコチンアミド拡大臍帯血	Omisirge®（Gamida Cell）	[FDA承認]
小児SR-aGVHD	骨髄MSC投与	Ryoncil®（Mesoblast）	[FDA承認]
前立腺がん	樹状細胞ワクチン	Provenge®（Dendreon）	[FDA承認]
悪性黒色腫	TIL（腫瘍浸潤リンパ球）療法	Amtagvi®（Iovance）	[FDA承認]
マントル細胞リンパ腫	CAR-T細胞療法	Tecartus®（Kite/Gilead）	[FDA承認]

▌ 神経・筋疾患

疾患名	治療アプローチ	主な治療法・製品名	区分・承認状況
脊髄性筋萎縮症（SMA）	AAVベクター遺伝子治療	Zolgensma®（AveXis/Novartis）	[FDA承認]
副腎白質ジストロフィー（CALD）	造血幹細胞遺伝子治療	Skysona®（bluebird bio）	[FDA承認]
先天性アミロイドポリニューロパチー	siRNA遺伝子治療	Alnylam系製品	[FDA承認]

▌ 眼科

疾患名	治療アプローチ	主な治療法・製品名	区分・承認状況
レーバー先天性黒内障	AAVベクター網膜遺伝子治療	Luxturna®（Spark Therapeutics）	[FDA承認]
MacTel（黄斑毛細血管拡張症）	RPE細胞カプセル移植	NT-501（Neurotech）	[FDA承認]

▌ 整形外科・皮膚科

疾患名	治療アプローチ	主な治療法・製品名	区分・承認状況
膝関節軟骨損傷	自家培養軟骨移植（MACI）	MACI®（Vericel）	[FDA承認]
広範囲熱傷	培養表皮同種移植	Stratagraft®（Stratatech）	[FDA承認]
表皮水疱症（RDEB）	遺伝子修正自家培養表皮	Zevaskyn®（Abeona）	[FDA承認]

▌ 血友病・希少疾患

疾患名	治療アプローチ	主な治療法・製品名	区分・承認状況
重症血友病A	AAV遺伝子治療	Roctavian®（BioMarin）	[FDA承認]
血友病B	AAV遺伝子治療	Hemgenix®（uniQure/CSL）	[FDA承認]

▌ 小児・免疫不全

疾患名	治療アプローチ	主な治療法・製品名	区分・承認状況
先天性胸腺無形成症	培養胸腺組織移植	Rethymic®（Enzyvant）	[FDA承認]

欧州（EMA承認ATMPを中心に）

ATMP（Advanced Therapy Medicinal Products）：遺伝子治療薬（GTM）、体細胞療法（SCTM）、組織工学製品（TEP）、複合ATMPに分類。

▌ 血液腫瘍・免疫

疾患名	治療アプローチ	主な治療法・製品名	区分・承認状況
白血病・リンパ腫	CAR-T細胞療法	Kymriah®・Yescarta®（EU承認）	[EMA承認]
鎌状赤血球症	CRISPR/Cas9遺伝子治療	Casgevy®（vertex/CRISPR Tx）	[EMA承認]
多発性骨髄腫	CAR-T（BCMA標的）	Carvykti®・Abecma®（EU）	[EMA承認]

▌ 希少遺伝性疾患

疾患名	治療アプローチ	主な治療法・製品名	区分・承認状況
脂肪細胞欠乏症（LPLD）	AAV遺伝子治療	Glybera®（初の遺伝子治療EU承認、販売中止）	[EMA承認]
免疫不全（ADA-SCID）	造血幹細胞遺伝子治療	Strimvelis®（GSK）	[EMA承認]
メタクロマティック白質変性症	造血幹細胞遺伝子治療	Libmeldy®（Orchard）	[EMA承認]
脊髄性筋萎縮症	AAV遺伝子治療	Zolgensma®（EU承認）	[EMA承認]

▌ クローン病・軟骨・皮膚

疾患名	治療アプローチ	主な治療法・製品名	区分・承認状況
クローン病（複雑痔瘻）	脂肪由来MSC移植	Alofisel®（darvadstrocel）	[EMA承認]
軟骨欠損	自家軟骨細胞移植	ChondroCelect®（販売中止）	[EMA承認]
角膜損傷	自家培養角膜上皮	Holoclar®（Chiesi）	[EMA承認]
難治性皮膚潰瘍	同種皮膚組織工学製品	Striate®（Tigenix）	[EMA承認]

その他主要国・地域

各国の承認・臨床段階を代表例で記載。

▌ 韓国（MFDS承認）

疾患名	治療アプローチ	主な治療法・製品名	区分・承認状況
膝関節軟骨損傷	自家培養軟骨細胞移植	Chondron®（Sewon Cellontech）	[臨床試験]
心筋梗塞	骨髄MSC注射	Heartcellgram-AMI®（FCB-Pharmicell）	[臨床試験]
アトピー性皮膚炎	同種MSC投与	Cupistem®	[臨床試験]

▌ 中国（NMPA承認・臨床段階）

疾患名	治療アプローチ	主な治療法・製品名	区分・承認状況
多発性骨髄腫	BCMA標的CAR-T	CT-053（CARsgen）	[臨床試験]
B細胞リンパ腫	CAR-T	Axicabtagene ciloleucel（中国版）	[臨床試験]
1型糖尿病	iPS由来膵島細胞移植	（臨床試験複数進行中）	[臨床試験]

▌ カナダ・オーストラリア・その他

疾患名	治療アプローチ	主な治療法・製品名	区分・承認状況
血友病B（カナダ）	AAV遺伝子治療	Beqvez®（Pfizer）	[臨床試験]
造血再建（グローバル）	臍帯血造血幹細胞移植	各国臍帯血バンク製品	[FDA承認]
血液幹細胞障害（各国）	骨髄・末梢血HSCT	標準同種造血幹細胞移植	[臨床試験]

注記・免責事項

・ 本資料は2026年3月28日時点の情報に基づく。承認状況・保険収載は随時変更されるため、最新情報は厚生労働省・PMDA・FDA・EMAの公式情報を参照のこと。

・ 日本国内区分は再生医療等の安全性の確保等に関する法律（2014年施行、2025年改正施行）に準拠。2025年5月31日施行の改正により、細胞を用いないin vivo遺伝子治療も同法の規制対象に追加。

・ 海外の「臨床試験」記載は現在進行中の主要試験を示す。実際の適用可否は各国の規制当局に確認すること。

・ 本資料は情報提供を目的とし、医療行為の推奨・指示を目的としない。個別の治療適応は専門医が判断すること。