RM14.第14章 小児科・遺伝性疾患

https://youtu.be/68Hblc8XRsQ小児科・遺伝性疾患における遺伝子治療と再生医療：動向と課題に関するブリーフィング文書エグゼクティブ・サマリー本文書は、小児遺伝性疾患に対する遺伝子治療および再生医療の現状、主要な臨床的進展、規制状況、および市場の動向をまとめたものである。主なポイントは以下の通りである：治療パラダイムの転換： 脊髄性筋萎縮症（SMA）や芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素（AADC）欠損症において、in vivo遺伝子治療が劇的な臨床効果を示しており、不治の病から治療可能な疾患への転換が進んでいる。新生児スクリー

この記事は会員限定の記事です。
記事の続きを読むには会員登録をしてください。