日本国内区分（保険適用・第一種〜第三種）および米国FDA・欧州EMA・その他海外承認を収録
作成日：2026年3月28日 ｜ 調査範囲：日本・米国・欧州・韓国・中国・カナダ
■ 凡例 — 日本国内区分（再生医療等安全性確保法）
| 区分 | リスク | 細胞種別 | 手続き |
| 保険適用 | — | 薬機法承認・薬価収載製品 | 保険診療として提供可 |
| 第一種 | 高 | ES/iPS細胞、他家幹細胞、遺伝子導入細胞、動物細胞 | 厚生科学審議会の確認・大臣への計画提出 |
| 第二種 | 中 | 自家幹細胞（培養あり）、非相同利用 | 特定認定再生医療等委員会の審査 |
| 第三種 | 低 | 加工体性細胞（PRP等）、培養なし・相同利用 | 認定再生医療等委員会の審査 |
日本
区分凡例：[保険適用]＝薬機法承認・保険収載、[第一種]＝iPS/ES細胞・他家細胞（高リスク）、[第二種]＝自家幹細胞培養等（中リスク）、[第三種]＝低加工体性細胞（低リスク・PRP等）
▌ 整形外科・スポーツ医学
| 疾患名 | 治療アプローチ | 主な治療法・製品名 | 区分・承認状況 |
| 変形性膝関節症 | 自家培養軟骨移植（ACI）/ PRP療法 | ACI・MACI・PRP注射 | [第三種] |
| 変形性股関節症 | 骨髄由来MSC注射 | BM-MSC療法 | [第二種] |
| 半月板損傷 | PRP / 間葉系幹細胞移植 | PRP療法・MSC移植 | [第三種] |
| 靭帯断裂（ACL等） | PRP注射・幹細胞補助修復 | PRP強化縫合術 | [第三種] |
| 骨壊死・偽関節 | 骨髄濃縮液注入（BMAC） | BMAC療法 | [第三種] |
| 腱板断裂 | PRP・幹細胞注射 | PRP腱板修復補助 | [第三種] |
| 椎間板変性症 | 間葉系幹細胞椎間板内注入 | MSC椎間板再生療法 | [第二種] |
皮膚科・形成外科・美容外科
| 疾患名 | 治療アプローチ | 主な治療法・製品名 | 区分・承認状況 |
| 熱傷・難治性潰瘍 | 自家培養表皮移植 | ジェイス®（J-TEC） | [保険適用] |
| 角膜上皮幹細胞疲弊症 | 自家培養角膜上皮移植 | ネオコーネア®（J-TEC） | [保険適用] |
| 脱毛症（AGA） | PRP頭皮注射 | PRP発毛療法 | [第三種] |
| 瘢痕・ケロイド | 脂肪由来幹細胞移植 | ADSC療法 | [第二種] |
| 皮膚潰瘍 | 培養真皮・羊膜移植 | テルダーミス® | [保険適用] |
| 表皮水疱症 | 遺伝子修正自家培養表皮 | （治験段階） | [第一種] |
▌ 循環器内科・心臓外科
| 疾患名 | 治療アプローチ | 主な治療法・製品名 | 区分・承認状況 |
| 心筋梗塞後心不全 | 骨格筋芽細胞シート移植 | ハートシート®（テルモ） | [保険適用] |
| 拡張型心筋症 | 骨髄幹細胞冠動脈内注入 | TACT試験プロトコル | [第二種] |
| 重症虚血肢（PAD） | 骨髄・末梢血単核球注射 | TACT治療的血管新生 | [第二種] |
▌ 神経内科・脳神経外科
| 疾患名 | 治療アプローチ | 主な治療法・製品名 | 区分・承認状況 |
| 脊髄損傷 | iPS由来神経前駆細胞移植 | 慶應iPS脊髄研究 | [第一種] |
| パーキンソン病 | iPS由来ドパミン産生細胞移植 | 京都大学iPS-PD研究 | [第一種] |
| 脳梗塞後後遺症 | 骨髄幹細胞静脈内投与 | SB623（SanBio） | [第二種] |
| ALS | 間葉系幹細胞髄腔内投与 | NurOwn®（臨床試験） | [第一種] |
▌ 眼科
| 疾患名 | 治療アプローチ | 主な治療法・製品名 | 区分・承認状況 |
| 加齢黄斑変性 | iPS/ES由来RPE細胞移植 | 住友ファーマiPS-RPE・RIKEN研究 | [第一種] |
| 角膜内皮不全 | 培養角膜内皮細胞移植 | センタービジョン® | [保険適用] |
| 網膜色素変性症 | 幹細胞由来光受容体移植 | （臨床試験段階） | [第一種] |
▌ 血液内科・免疫科・腫瘍内科
| 疾患名 | 治療アプローチ | 主な治療法・製品名 | 区分・承認状況 |
| 白血病・リンパ腫 | 造血幹細胞移植 / CAR-T療法 | allo-HSCT・キムリア®・ブレヤンジ® | [保険適用] |
| 多発性骨髄腫 | 自家HSCT＋CAR-T | アベクマ®・カービクティ® | [保険適用] |
| 再生不良性貧血 | 造血幹細胞移植 | allo-HSCT | [保険適用] |
| 免疫不全（SCID） | 造血幹細胞遺伝子治療 | （研究段階） | [第一種] |
▌ 消化器内科・外科
| 疾患名 | 治療アプローチ | 主な治療法・製品名 | 区分・承認状況 |
| クローン病（痔瘻） | 脂肪由来幹細胞移植 | Alofisel®（darvadstrocel） | [第二種] |
| 肝硬変・肝不全 | 骨髄幹細胞・肝前駆細胞移植 | 骨髄細胞経脾動脈投与 | [第二種] |
| 潰瘍性大腸炎 | 間葉系幹細胞投与 | MSC注腸療法 | [第二種] |
▌ 内分泌内科・糖尿病科
| 疾患名 | 治療アプローチ | 主な治療法・製品名 | 区分・承認状況 |
| 1型糖尿病 | 膵島細胞移植 / iPS由来β細胞 | エドモントンプロトコル | [第一種] |
| 糖尿病性神経障害 | PRP・幹細胞神経再生 | PRP神経再生療法 | [第三種] |
▌ 泌尿器科・産婦人科
| 疾患名 | 治療アプローチ | 主な治療法・製品名 | 区分・承認状況 |
| 腹圧性尿失禁 | 自家筋芽細胞注射 | 筋芽細胞外括約筋注射 | [第二種] |
| 勃起障害（ED） | PRP・幹細胞陰茎内注射 | P-Shot® | [第三種] |
| 早期卵巣不全（POI） | PRP卵巣内注射 | Ovarian PRP療法 | [第三種] |
▌ 呼吸器内科
| 疾患名 | 治療アプローチ | 主な治療法・製品名 | 区分・承認状況 |
| COPD | MSC静脈内投与 | Prochymal（臨床試験） | [第一種] |
| ARDS | MSC投与 | MUST試験・MARS試験 | [第一種] |
▌ 歯科・口腔外科
| 疾患名 | 治療アプローチ | 主な治療法・製品名 | 区分・承認状況 |
| 歯周組織欠損 | PRP・自家骨髄細胞移植 | PRP歯周再生、自家骨補填材 | [第三種] |
| 顎骨再建 | 自家骨髄間葉系幹細胞移植 | MSC顎骨再建術 | [第二種] |
米国（FDA承認製品を中心に）
FDA承認＝BLA（Biologics License Application）による正式承認。RMAT＝Regenerative Medicine Advanced Therapy指定。
▌ 血液腫瘍・免疫
| 疾患名 | 治療アプローチ | 主な治療法・製品名 | 区分・承認状況 |
| B細胞性白血病・リンパ腫 | CAR-T細胞療法 | Kymriah®（Novartis） | [FDA承認] |
| 大細胞型B細胞リンパ腫 | CAR-T細胞療法 | Yescarta®（Kite/Gilead） | [FDA承認] |
| B細胞リンパ腫 | CAR-T細胞療法 | Breyanzi®（BMS） | [FDA承認] |
| 多発性骨髄腫 | BCMA標的CAR-T | Abecma®・Carvykti® | [FDA承認] |
| 鎌状赤血球症 | 遺伝子治療（BCL11A編集） | Casgevy®（CRISPR/Cas9）・Lyfgenia® | [FDA承認] |
| βサラセミア | レンチウイルス遺伝子治療 | Zynteglo®（bluebird bio） | [FDA承認] |
| 血液がん・臍帯血移植 | ニコチンアミド拡大臍帯血 | Omisirge®（Gamida Cell） | [FDA承認] |
| 小児SR-aGVHD | 骨髄MSC投与 | Ryoncil®（Mesoblast） | [FDA承認] |
| 前立腺がん | 樹状細胞ワクチン | Provenge®（Dendreon） | [FDA承認] |
| 悪性黒色腫 | TIL（腫瘍浸潤リンパ球）療法 | Amtagvi®（Iovance） | [FDA承認] |
| マントル細胞リンパ腫 | CAR-T細胞療法 | Tecartus®（Kite/Gilead） | [FDA承認] |
▌ 神経・筋疾患
| 疾患名 | 治療アプローチ | 主な治療法・製品名 | 区分・承認状況 |
| 脊髄性筋萎縮症（SMA） | AAVベクター遺伝子治療 | Zolgensma®（AveXis/Novartis） | [FDA承認] |
| 副腎白質ジストロフィー（CALD） | 造血幹細胞遺伝子治療 | Skysona®（bluebird bio） | [FDA承認] |
| 先天性アミロイドポリニューロパチー | siRNA遺伝子治療 | Alnylam系製品 | [FDA承認] |
▌ 眼科
| 疾患名 | 治療アプローチ | 主な治療法・製品名 | 区分・承認状況 |
| レーバー先天性黒内障 | AAVベクター網膜遺伝子治療 | Luxturna®（Spark Therapeutics） | [FDA承認] |
| MacTel（黄斑毛細血管拡張症） | RPE細胞カプセル移植 | NT-501（Neurotech） | [FDA承認] |
▌ 整形外科・皮膚科
| 疾患名 | 治療アプローチ | 主な治療法・製品名 | 区分・承認状況 |
| 膝関節軟骨損傷 | 自家培養軟骨移植（MACI） | MACI®（Vericel） | [FDA承認] |
| 広範囲熱傷 | 培養表皮同種移植 | Stratagraft®（Stratatech） | [FDA承認] |
| 表皮水疱症（RDEB） | 遺伝子修正自家培養表皮 | Zevaskyn®（Abeona） | [FDA承認] |
▌ 血友病・希少疾患
| 疾患名 | 治療アプローチ | 主な治療法・製品名 | 区分・承認状況 |
| 重症血友病A | AAV遺伝子治療 | Roctavian®（BioMarin） | [FDA承認] |
| 血友病B | AAV遺伝子治療 | Hemgenix®（uniQure/CSL） | [FDA承認] |
▌ 小児・免疫不全
| 疾患名 | 治療アプローチ | 主な治療法・製品名 | 区分・承認状況 |
| 先天性胸腺無形成症 | 培養胸腺組織移植 | Rethymic®（Enzyvant） | [FDA承認] |
欧州（EMA承認ATMPを中心に）
ATMP（Advanced Therapy Medicinal Products）：遺伝子治療薬（GTM）、体細胞療法（SCTM）、組織工学製品（TEP）、複合ATMPに分類。
▌ 血液腫瘍・免疫
| 疾患名 | 治療アプローチ | 主な治療法・製品名 | 区分・承認状況 |
| 白血病・リンパ腫 | CAR-T細胞療法 | Kymriah®・Yescarta®（EU承認） | [EMA承認] |
| 鎌状赤血球症 | CRISPR/Cas9遺伝子治療 | Casgevy®（vertex/CRISPR Tx） | [EMA承認] |
| 多発性骨髄腫 | CAR-T（BCMA標的） | Carvykti®・Abecma®（EU） | [EMA承認] |
▌ 希少遺伝性疾患
| 疾患名 | 治療アプローチ | 主な治療法・製品名 | 区分・承認状況 |
| 脂肪細胞欠乏症（LPLD） | AAV遺伝子治療 | Glybera®（初の遺伝子治療EU承認、販売中止） | [EMA承認] |
| 免疫不全（ADA-SCID） | 造血幹細胞遺伝子治療 | Strimvelis®（GSK） | [EMA承認] |
| メタクロマティック白質変性症 | 造血幹細胞遺伝子治療 | Libmeldy®（Orchard） | [EMA承認] |
| 脊髄性筋萎縮症 | AAV遺伝子治療 | Zolgensma®（EU承認） | [EMA承認] |
▌ クローン病・軟骨・皮膚
| 疾患名 | 治療アプローチ | 主な治療法・製品名 | 区分・承認状況 |
| クローン病（複雑痔瘻） | 脂肪由来MSC移植 | Alofisel®（darvadstrocel） | [EMA承認] |
| 軟骨欠損 | 自家軟骨細胞移植 | ChondroCelect®（販売中止） | [EMA承認] |
| 角膜損傷 | 自家培養角膜上皮 | Holoclar®（Chiesi） | [EMA承認] |
| 難治性皮膚潰瘍 | 同種皮膚組織工学製品 | Striate®（Tigenix） | [EMA承認] |
その他主要国・地域
各国の承認・臨床段階を代表例で記載。
▌ 韓国（MFDS承認）
| 疾患名 | 治療アプローチ | 主な治療法・製品名 | 区分・承認状況 |
| 膝関節軟骨損傷 | 自家培養軟骨細胞移植 | Chondron®（Sewon Cellontech） | [臨床試験] |
| 心筋梗塞 | 骨髄MSC注射 | Heartcellgram-AMI®（FCB-Pharmicell） | [臨床試験] |
| アトピー性皮膚炎 | 同種MSC投与 | Cupistem® | [臨床試験] |
▌ 中国（NMPA承認・臨床段階）
| 疾患名 | 治療アプローチ | 主な治療法・製品名 | 区分・承認状況 |
| 多発性骨髄腫 | BCMA標的CAR-T | CT-053（CARsgen） | [臨床試験] |
| B細胞リンパ腫 | CAR-T | Axicabtagene ciloleucel（中国版） | [臨床試験] |
| 1型糖尿病 | iPS由来膵島細胞移植 | （臨床試験複数進行中） | [臨床試験] |
▌ カナダ・オーストラリア・その他
| 疾患名 | 治療アプローチ | 主な治療法・製品名 | 区分・承認状況 |
| 血友病B（カナダ） | AAV遺伝子治療 | Beqvez®（Pfizer） | [臨床試験] |
| 造血再建（グローバル） | 臍帯血造血幹細胞移植 | 各国臍帯血バンク製品 | [FDA承認] |
| 血液幹細胞障害（各国） | 骨髄・末梢血HSCT | 標準同種造血幹細胞移植 | [臨床試験] |
注記・免責事項
・ 本資料は2026年3月28日時点の情報に基づく。承認状況・保険収載は随時変更されるため、最新情報は厚生労働省・PMDA・FDA・EMAの公式情報を参照のこと。
・ 日本国内区分は再生医療等の安全性の確保等に関する法律（2014年施行、2025年改正施行）に準拠。2025年5月31日施行の改正により、細胞を用いないin vivo遺伝子治療も同法の規制対象に追加。
・ 海外の「臨床試験」記載は現在進行中の主要試験を示す。実際の適用可否は各国の規制当局に確認すること。
・ 本資料は情報提供を目的とし、医療行為の推奨・指示を目的としない。個別の治療適応は専門医が判断すること。
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